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近日，FDA正式推出全机构生成式AI（人工智能）工具Elsa，标志着医药监管领域进入智能时代。这一里程碑事件，不仅是技术应用的突破，更预示着全球医药监管模式正在发生深刻变革。当前，医药监管仍面临诸多现实挑战，亟需通过技术创新实现系统性赋能。本文将梳理分析AI技术赋能监管的路径，解析AI如何从效率工具进化为治理中枢，并展望未来监管模式的变革方向。

一、医药监管面临现实问题

在AI技术驱动下，药物研发端进入"加速度"时代，但是监管方为了保证公众的用药安全，仍需严格遵循科学审查流程，面临着效率适配、数据处理、协同联动等多重挑战，两端之间的节奏日益失衡，成为制约医药行业优质发展的一大突出矛盾。

（一）审批效率滞后于研发创新速度

随着AI辅助药物研发技术普及，新药研发成本降低八成以上，周期缩短40%。这说明，一个新药的研发周期可能会从传统的10年以上压缩到5～7年。2024年我国开展临床试验药品数量同比增长13.9%，其中新药数量增长9.3%。但监管端仍依赖传统的人工审查模式，使得审批效率提升已成为全球监管改革的核心课题，国家不断深化审评审批改革，压缩审查时限。本质始终都是为了构建与产业创新速度相适配的监管体系，破解"快研发"与"慢审批"的现实矛盾。

（二）海量数据处理存在能力制约

医药监管包括对药品不良反应监测及处理，我国相关事件一直处于增长态势，其中，2024年全国药品不良反应监测中不良反应/事件报告单近260万份，同比增长约6%。一方面受主观因素和现阶段监测基础数据不完善、监测系统标准化低等客观因素影响，致使不良反应报告的完整性与准确性无法保障；另一方面，主要依靠人工处理不仅效率低下，还存在关键信息遗漏风险，致使不良反应监测的准确性和效率严重受到影响。

（三）跨域监管协同存在壁垒

我国MAH制度下，国家明确实行属地监管原则，但由于跨省监管职责划分不够具体、监管信息互通不畅、缺乏大数据平台等因素，实际中处理上市后变更、委托销售、储存运输等事项时，存在沟通协调不顺畅、部分地区重复监管等情况。部门间数据标准不统一，更导致医保、卫健等部门的监管信息难以互通，形成"数据孤岛"。

（四）风险预警呈现被动性

我国药品安全的传统监管以事后监管为主，多是针对已经出现安全问题的药品和企业进行监管处理。生产端数据与监管端预警系统未形成联动，难以实现"早发现、早处置"；审批、监管、执法环节之间缺乏互动的有效途径，在具体监管行为中极大影响了处理效率，总体来看缺乏前瞻性风险感知能力。

二、AI赋能医药监管的实践路径

面对监管痛点，AI技术正成为破局的关键抓手，从重构审查流程到创新数据共享机制，再到织密跨域协同网络，通过技术赋能与制度创新双向发力，既回应了产业对高效监管的迫切需求，也为破解传统监管困境提供了探索路径。

（一）流程重塑：以智能技术驱动全链条效率跃升

药品监管机构依托自然语言处理、多模态大模型等AI技术，重构监管审查全流程，打破人工处理的效率瓶颈，实现从"逐件审核"向"智能研判"的模式转变。

FDA正式踏入AI时代。今年6月2日美国Elsa生成式AI工具提前上线部署，将有效缩短药物审批流程，提升FDA（美国食品药品监督管理局）的科学审查效率。目前Elsa已在临床试验方案审查等核心环节实现效率突破，原本需要2～3天完成的科学审评任务，通过Elsa可缩短至数分钟，效率提高近500倍；新药上市审批预计将由原来的6到10个月的审核周期压缩到更短的时间。

我国各地积极探索应用AI监管助手。例如广东省药监局于今年3月创新推出全国首个化妆品安评报告自动生成工具——"粤安评"，可实现格式规范完整版安评报告样稿自动生成，大幅降低了企业合规成本，上线第一个月服务了500多家企业，生成报告1000多份。江苏省常州市市场监管局率先在全国使用AI审核员开展药械广告审批工作，从辅助审核到独立审核的跨越式转换，全流程的广告审批时间从7个工作日压缩到8小时内，并能自动生成训练样本，自主优化模型的审批精度。

（二）制度创新：以数据共享构建政企协同新机制

通过建立"数据沙箱""监管数据开放"等制度安排，在数据安全和隐私保护两个底线严守的前提下，推动监管数据向企业有序开放，形成"监管赋能产业、产业反哺监管"的良性循环。

欧盟数据分析和真实世界查询网络（DARWIN

EU）。由欧洲药品管理局（EMA）于2022年与荷兰合作建立，可协调获取16个国家的39个数据源，覆盖1.8亿患者健康数据，并在药品监管等方面开展研究。2024年，EMA发布《真实世界证据指南：支持监管决策》，对如何利用数据产生有效建议的流程进行了介绍，推动数据应用转换产生"证据"。

国家级药品可信数据空间。2025年4月，国家药监局信息中心发布"制度、空间、示范区"三个方面的数据要素×药品监管系列行动，提出推进药品可信数据空间建设。西城区试点运用"联邦学习+区块链"技术，构建监管沙盒机制自运行以来汇聚全国23家顶级医院的脱敏临床数据、5家跨国药企的研发数据、3个国家级重点实验室的实验数据，实现发现2个已上市药品的罕见不良反应信号，平均预警时间提前142天；研究者获取合规数据的时间从平均47天降至3.6天。

图片来源：北京西城微信公众号

图1 北京市西城区国家级药品行业可信数据空间

（三）强化协同：以跨域联动织密监管共治网络

运用分布式 AI 等技术，打破地域、部门间的数据壁垒，构建"跨区域协同、多部门联动"的监管体系，实现风险信息实时共享与联合处置。

京津冀+陕渝跨区域风险防控。2025年1月，国家药监局指导北京市药监局，牵头天津、河北、重庆、陕西省（市）药监部门，以"1+1+2+3+N"为技术架构、基于国产大模型 DeepSeek 和

Qwen 的药品安全风险模型及应用项目，通过整合药品生产流程知识库、监管规则库和历史风险案例库，强化生产环节风险的精准研判，突破"数据碎片化、研判经验化"的传统监管瓶颈。

三、展望与建议

AI正以不可逆转的态势重塑医药监管模式，这场变革不仅是技术的迭代，更是治理理念的升级 —— 从"人管数据"到"数据管人"，从"事后追责"到"事前预防"，从"单点监管"到"全球协同"，未来终将形成全球一体化的监管合力，共同应对跨国医药产业带来的挑战。为更好地迎接这一趋势，国内应从制度与措施层面加快AI技术在药物监管制度中的渗透：

一是加快制定

AI 应用于医药监管的专项法规，明确数据使用边界、算法监管标准以及责任归属，确保人工智能技术在合法合规的轨道上运行。

二是完善数据开放与共享制度，进一步规范监管数据向企业及其他相关机构开放的流程与标准，激励企业积极参与

AI 辅助监管工具的研发，同时保障数据安全与隐私。

三是在AI技术研发和应用方面加大投入。鼓励高校、科研机构与监管部门联合开展

AI 技术攻关，提升我国医药人工智能监管技术的自主创新性。同时，加大监管人员AI知识培训力度，提升对

AI 技术的理解与应用水平，更好地适应智能化监管时代的需求。

对于我国而言，抓住这一历史机遇，需要以数据治理为根基、以制度创新为保障、以生态协同为路径，在保障公众健康的同时，进一步推进医药产业高质量发展。未来已来，唯有敢于拥抱技术突破与赋能，才能在全球监管变革中占据主动、彰显担当。

参考文献

[1]胡青木。AI打破医药"双十魔咒"，中国创新药迎来超车时刻[EB/OL].百度百家号, 2025[2025-07-27].

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1838517412384987809&wfr=spider&for=pc.

作者介绍

邓 洁

中级经济师、咨询工程师（投资）

长期专注研究生物经济领域产业规划、产业政策咨询和澳门人威尼斯4399，近年来重点负责和参与了多项北京市生物医药产业政策制定、重大创新澳门人威尼斯4399。

谢亚楠

咨询师

长期专注研究生物经济领域产业规划、产业政策咨询和澳门人威尼斯4399，近年来负责和参与多项北京市生物医药产业相关课题研究及政策制定。

编辑：张 华

审核：兰国威